Le Malattie Rare, con particolare riferimento a quelle del Neurosviluppo, non rappresentano più un capitolo “marginale” della Pediatria ma richiedono l’acquisizione di nuove conoscenze e competenze: non soltanto perché alcune di esse, come la Leucodistrofia Metacromatica, a cui è dedicato il seguente Supplemento, stanno registrando un aumento di incidenza, ma anche perché l’efficacia delle terapie che si sono rese disponibili negli ultimi anni è subordinata a un riconoscimento precoce e di conseguenza alla tempestività del trattamento. Da qui l’attenzione che FIMP ha voluto dedicare a questo ambito tematico in seno al proprio Congresso Nazionale, soprattutto con l’obiettivo di focalizzare il ruolo e le potenzialità del Pediatra di Famiglia.
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