L’ormone della crescita (GH) venne isolato per la prima volta nel 1956 e utilizzato per il trattamento del deficit di GH (GHD) a partire dagli anni ’60 del secolo scorso 1-3. Fino al 1985 veniva estratto da ipofisi umane, non essendo efficace il GH estratto da ipofisi di altri animali, a differenza di altri ormoni proteici, come ad esempio l’insulina. Questo ne condizionò la disponibilità su larga scala, e per molti anni il suo uso venne ristretto al trattamento di soggetti con deficit di GH severo. In seguito alla segnalazione di alcuni casi di malattia di Kreutzfeld-Jacob (encefalopatia grave degenerativa da virus lento) in soggetti che avevano ricevuto trattamento con GH 4 ed essendone stata definita, nel 1972, la struttura biochimica 5, negli anni ’80 venne iniziata la produzione di GH ricombinante umano (rhGH) con tecnica di ingegneria molecolare, rendendone quindi disponibile l’uso su larga scala in quantità praticamente illimitata. Da quel momento in poi la ricerca clinica si è sviluppata sull’uso del GH non solo nel GHD, ma anche in molte altre condizioni caratterizzate da bassa statura (BS), come la s. di Turner (TS), la bassa statura idiopatica (ISS), la BS secondaria a nato piccolo per età gestazionale (SGA), a insufficienza renale cronica (IRC), a s. di Noonan (NS), a s. di Prader-Willi (PWS), a difetto del gene SHOX e ad altre ancora.
